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85万美元美国首个遗传病基因疗法定出天价是

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来源: 作者: 2019-02-10 14:20:52

85万美元!美国首个遗传病基因疗法定出天价

新华社华盛顿1月3日电美国火花基因疗法公司3日宣布,美国首个获批上市的遗传病基因疗法Luxturna定价85万美元。这一“天价”受到全球广泛关注。  一次性疗法Luxturna上个月获有的时候你觉得自己看透了一切得美国食品和药物管理局批准,用于治疗与双等位基因RPE65突变相关的遗传性视膜营养不良疾病。该病损害患者视力,甚至导致特定患者失明,此前一直没有有效疗法。  火花基因疗法公司发言人莫妮克·达·席尔瓦告诉新华社,Luxturna的批发采购成本是双眼85万美元。这一价格综合考虑了患者、家属、医疗保健提供者、治疗中心等各利如果这样说能让你们满足益攸关方的关切,以及公司可持续发展的需求。  尽管85万美元堪称“天价”,但仍低于外界此前估计的100万美元售价。  Luxturna疗法是通过直接向患者视膜细胞注射相关替代基因,让这些细胞产生能将光信号转换成视膜电信号的正常蛋白质,从而改善患者视力。  火花基因疗法公司表示,如果Luxturna不起作用,将给患者退还部分费用,公司已与一些保险公司原则上达成或正积极讨论相关协议。此外,他们还在推动分期付款解决方案。  达·席尔瓦说,目前还没有在中国销售Luxturna的计划。  迄今,美药管局一共批准三种基因疗法,另两种疗法去年早些时候获批,分别是淋巴癌疗法Yescarta和白血病疗法Kymriah,

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定价37.3万美元和47.5万美元。  研制Kymriah的瑞士诺华公司曾表示,如果Kymriah使用第一个月见不到效果,将不用患者付费。

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